Genenesce获临床批准后撤步：生物科技行业的警示信号

一家拿到许可却失去勇气的公司

Genenesce 于 2021 年 10 月获得韩国医疗器械监管机构对其 COVID-19 候选药物的批准。七个月后，仅入组了 109 名患者，便停止招募。到 2023 年 2 月，它正式要求合同研究组织（CRO）暂停所有海外临床试验。到了 5 月，它发出一份函件，将整个项目称为"临时暂停"——包括国内和国际。

这一模式的不寻常之处，足以影响一家公司之外。一个药物申办方不会在没有理由的情况下退出一项已完成的监管关口。而当这个理由是不盈利、存疑的数据、以及悬在创始人头上的刑事定罪时，这一信号传遍了每一个关注韩国生物科技的投资者。

从带状疱疹药物到疫情转向

姜教授于 2016 年创立 Genenesce，旨在开发 ES16001——一种提取自植物" dampalsu"（霜梅草）——作为带状疱疹的治疗方案。该公司于 2020 年完成了 I 期临床试验。随着疫情加速，同一分子被重新定位为 COVID 疗法。

这一转变非常迅速。Genenesce 委托 J 大学研究人员测量其抗病毒活性，并收到一份仅称"具有一定抗病毒效果"的报告。没有任何动物研究证实益处，也没有任何患者数据证明其有效。即便如此，公司仍在印度开展了 60 名患者的 II 期试验，并宣称疗效已确立。

韩国食品医药品安全处（MFDS）拒绝了这一说法，要求 Genenesce 从 II 期重新申请，并提交仓鼠研究数据。这份数据将成为随后事件的核心。

仓鼠报告与被删除的页面

2021 年 6 月，J 大学研究人员对感染 COVID-19 的仓鼠进行了 ES16001 测试。结果显示，体重、体温、病毒载量或肺部病变均无改善。Genenesce 要求提高剂量。五只仓鼠中有一只死亡。研究人员还观察到药物反流和呕吐。

随后，Genenesce 向大学发出请求，要求在最终报告中删除这些发现。该请求奏效。删除后的版本被提交至专利局，用于在 2021 年 1 月获得 COVID 药物专利。法院后来指出，该申请的部分内容包含虚假信息或遗漏了必要披露。

姜教授曾公开反驳，辩称那些不能明确归因于药物的死亡事件，在报告中被排除是惯例。然而，法律记录并不支持仓鼠数据被妥善处理的结论。

数字说出的真实故事

合同记录让时间线清晰可见。2021 年 1 月，Genenesce 与 CRO K 签订了一份价值 99 亿韩元的合同，用于试验设计与管理。到 2021 年 6 月，这一金额上升至 120 亿韩元。这些都是为 9 月提交、10 月获批的申请所做的准备费用。

获批之后，计划改变了：

• 2022 年 1 月：合同修订，移除 III 期，将范围限定为 II 期，目标患者 424 人。
• 2022 年 5 月：首例患者入组——距获批已七个月。
• 2022 年 12 月：招募 109 名患者，仅 100 人进入试验。Genenesce 请求暂停招募。
• 2023 年 2 月：Genenesce 要求 K 停止海外试验，理由为资金问题及 ongoing 诉讼。
• 2023 年 5 月：正式通知所有试验临时暂停。

K 提出了约 287 亿韩元的未付费用索赔。2024 年 9 月，一审法院裁决 Genenesce 支付约 45.8 亿韩元。上诉正在进行中。

法院已说过的话

一起独立的刑事案件产生了一审判决：姜教授因违反《资本市场法》等多项罪名，被判处三年监禁，缓刑五年。判决引用了与公司临床宣称相关的误导性披露。

这些是一审裁决，上诉仍有可能。但它们所包含的事实记录是可获取的，对于任何评估 Genenesce 管线是否具有投资级可信度的人来说，都是相关的。

为何影响超越韩国

韩国多年来一直将自己定位为临床研究及生物科技投资的枢纽。政府政策、税收激励和快速监管通道，都是为了吸引申办方和 CRO。一家获得批准后却悄悄终止自身项目的公司，发出了矛盾的信号。

基于"监管批准意味着治疗可行性"而投资 Genenesce 的投资者，面临重新评估。该批准是有条件的——监管机构明确拒绝接受印度 II 期数据作为充分依据。随后的仓鼠报告遭到修改，专利申请存在重大遗漏，而公司随后缩小了试验范围并暂停了入组。

CRO 同样面临重新校准。K 的诉讼并非孤例。当申办方将监管里程碑视为退出点而非起点时，合同合作伙伴承担了风险。287 亿韩元的索赔，反映的是已发生却无法产生收入的成本。

更深层的信号

生物科技估值依赖于管线。管线依赖于数据。数据依赖于能够完成所开启项目的申办方。当一家公司赢得批准却随后放弃该项目时，市场对该管线指标——以及产生它的那些申办方——失去信心。

Genenesce 案尚未终结。上诉法院将审查刑事和民事两个事项。但结构性问题依然存在：对于一项允许重大数据修订、最终却在两年内崩盘的项目所获得的监管批准，投资者应赋予多少权重？

答案将塑造韩国生物科技交易的价格。如果市场因为申办方存在争议记录而折价批准，交易利差将扩大，资本将流向先例更干净的法域。如果市场将此视为个案，那么维护数据完整性的激励就会减弱。

谁赢，谁输

数据干净、试验透明的申办方赢。拒绝篡改负面发现的 CRO 赢。坚持完整报告要求的监管机构也会赢——即便执法缓慢，最终亦然。

将批准视为终点的申办方输。将监管速度与治疗希望混为一谈的投资者输。低估数据完整性的市场输得最惨。

Genenesce 的轨迹——从带状疱疹候选药物到 COVID 转向，从获批试验到暂停入组——现已成为公共记录的一部分。生物科技投资者需要回答的问题是：他们是否会将其读作一次单独的失败，还是一个警示——一项许可可以在多快的时间内领先于其项目本身？